Association loi 1901, l’Alliance Maladies Rares, créée le 24 février 2000, rassemble aujourd’hui plus de 200 associations de malades et accueille en son sein des malades et familles isolés "orphelins" d’associations. Elle représente environ 2 000 pathologies rares et 2 millions de malades.

La mission de l’Alliance Maladies Rares est de susciter, de développer, sur les questions communes aux maladi...es rares et aux handicaps en résultant, d’origine génétique ou non, toutes actions de recherche, d’entraide, d’information, de formation et de revendication, pour :

- faire connaître et reconnaître les maladies rares sur leurs enjeux scientifiques, sanitaires et sociaux, auprès du public et des pouvoirs publics,

- renforcer la capacité à agir de ses associations membres en leur offrant information et formation

- améliorer la qualité de vie et l’espérance de vie des personnes ayant des pathologies rares par l’accès à l’information, au diagnostic, aux soins, aux droits, à la prise en charge et à l’insertion,

- promouvoir la recherche scientifique et clinique afin de donner l’espoir de guérison.